【正文】 對(duì)自身血小板抗原的免疫失耐受 3 巨核細(xì)胞成熟障礙 ， 血小板生成減少 ? ITP患者抗血小板抗體介導(dǎo)的巨核細(xì)胞生成及成熟障礙 (Chang M 2022, McMillan R 2022) ? ITP患者 Trail介導(dǎo)的巨核細(xì)胞凋亡異常導(dǎo)致巨核細(xì)胞成熟障礙 (Wang L amp。 ? 男 6例，女 8例。 ? 中位血小板數(shù)在用藥后第 2周達(dá)到 50 109/L并持續(xù)至 164周。 主要內(nèi)容 ?背景 ?工作組報(bào)告 amp。 ?排除其它繼發(fā)性血小板減少癥 ， 如：假性血小板減少 、 先天性血小板減少 、 自身免疫性疾病 、 甲狀腺疾病 、 藥物誘導(dǎo)的血小板減少等 。 發(fā)病率 : ~ 3 例 /（ 100,000 人 *年） 罹患率 : ~20例 /（ 100,000 人 *年） 12 10 8 6 4 2 0 18 18–24 25–34 35–44 45–54 55–59 59–64 65–74 75–84 85–100 合計(jì) 年齡 (歲） 年平均發(fā)病率 (/十萬(wàn)人*年) 女 男 Schoonen WM, et al. Br J Haematol 2022。 ?持續(xù)性 ITP： 指確診后 3?～ 12個(gè)月血小板持續(xù)減少的 ITP患者 。 Yang L 2022) 研究表明， 2/3 ITP患者中血小板生成 ≤正常 75%患者中 TPO水平在正常范圍 （ TPO合成相對(duì)不足） 自身反應(yīng)性抗體抑制巨核細(xì)胞生成 Trail介導(dǎo)的巨核細(xì)胞凋亡異常導(dǎo)致巨核細(xì)胞成熟障礙 3 巨核細(xì)胞血小板生成減少 /成熟障礙 Hou et al. Br J Haematol 1998。中位年齡 49歲（ 1961歲）。 長(zhǎng)期維持治療 （ ASH2022， Abstract 68） ? Saleh等則應(yīng)用 Eltrombopag治療 299例 ITP患者，中位用藥時(shí)間達(dá) 100周，總有效率為 87%（PLT＞ 50 109/L），是否切脾、是否應(yīng)用基礎(chǔ)治療以及基礎(chǔ)血小板計(jì)數(shù)對(duì)有效率無(wú)影響。 ?在定義 CR或 R時(shí)，應(yīng)至少檢測(cè)兩次，其間至少間隔 7天。 ?骨髓檢查：巨核細(xì)胞數(shù)增多或正常 、 有成熟障礙 。 92:1165–1171. 年平均發(fā)病率 (n = 1145) 出血事件計(jì)數(shù)/(人*年） 致死性出血 % % 13% 40 40–60 60 非致死性出血 % % 40 40–60 60 72% Cohen YC, et al. Arch Intern Med 2022。 包括沒(méi)有自發(fā)緩解的患者或停止治療后不能維持完全緩解的患者 。101:4204 ITP患者中 TPO水平 ITP發(fā)病機(jī)制小結(jié) 血小板破壞增多 ?自身反應(yīng)性抗體介導(dǎo)的血小板清除 ?細(xì)胞毒 T細(xì)胞（ CTL）介導(dǎo)的血小板破壞 血小板生成減少 ?巨核細(xì)胞成熟障礙 以發(fā)病機(jī)制為依據(jù)的 ITP 治療 ?促進(jìn)血小板生成： rhTPO （特比澳） AMG531 （雷米斯?。? Eltrombopag （艾曲泊帕） ?抑制血小板破壞： Steroids （甾體類(lèi)激素） Splenectomy （切脾） IVIg （免疫球蛋白） Rituximab （美羅華） 主要內(nèi)容 ?背景 ?工作組報(bào)告 amp。 ? 病程 1~180月，既往激素治療無(wú)效，或激素有效但療效不能維持， 1例切脾術(shù)后。聯(lián)合應(yīng)用其它 ITP基礎(chǔ)治療的 37例患者中有 30例能夠停用或減量應(yīng)用基礎(chǔ)治療。 ?無(wú)效 (NR)： 治療后血小板數(shù) 30 109/L或者血小板數(shù)增加不到基礎(chǔ)值的兩倍或者有出血。 ?脾臟一般不增大 。 160:1630–1638. 出血風(fēng)險(xiǎn)（按年齡分組） 年齡 (歲） 年齡 (歲） 慢性 ITP患者生活質(zhì)量低于 癌癥 患者 American Journal of Hematology DOI 與 ITP患者比較： 高血壓(P) 關(guān)節(jié)炎(P=) 癌癥 (P= ) 糖尿病 (P = ) 健康人 普通人 癌 癥 高血壓 關(guān)節(jié)炎 慢性 ITP 糖尿病 慢性心衰 截肢或癱瘓病人 主要內(nèi)容 ?背景 ?工作組