【正文】 既表示隨機變量 ， 也表示該變量的特殊值或觀測值 。 ? U， Z ：標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)變量 。 ? ? ：隨機變量或總體的標(biāo)準(zhǔn)差 。 ? f(x),g(x),…… ：連續(xù)隨機變量的概率密度函數(shù) (在 x處的值 )。 進一步作兩兩比較 ，發(fā)現(xiàn)試驗組與陽性對照組比較差異無統(tǒng)計學(xué)意義 (P=),而與安慰劑組比較差異有統(tǒng)計學(xué)意義 (P=)。 一個療程治愈率： 對照組： 25%(24/60)； 試驗組： 60%(18/30)。 。 例 4： (有關(guān)病例的描述 ) 30 ? 本次臨床試驗按照設(shè)計方案 ， 計劃兩組各觀察100例 ， 考慮到試驗中可能有脫落 ， 故各組實際備藥 120份 。 ? 實驗順序隨機 。試驗組療后比療前 ESS增加 ?；對照組 ESS增加 ? 。 ? 資料的可靠性 ? 藥物的安全性、有效性 3 二、原則 ? 用詞準(zhǔn)確、表達清晰 ? 行文規(guī)范、符合要求 ? 層次清晰、便于審讀 ? 相互銜接、沒有矛盾 ? 排版美觀、圖文并茂 4 三、臨床試驗報告的結(jié)構(gòu) (ICH E3) ? 首頁 ? 臨床試驗報告簡介 ? 臨床試驗報告目錄 ? 術(shù)語的定義及縮略語表 ? 倫理學(xué) ? 臨床試驗的組織管理 5 ? 前言 ? 試驗?zāi)康? ? 試驗計劃 ? 研究對象 ? 有效性評價 ? 安全性評價 ? 討論與結(jié)論 三、臨床試驗報告的結(jié)構(gòu) (ICH E3) 6 ? 附圖與附表 ? 參考文獻 ? 附錄 三、臨床試驗報告的結(jié)構(gòu) (ICH E3) 7 四、存在問題 ? 標(biāo)題過于簡單 ? 缺乏背景資料或臨床試驗方案 ? 對資料的可靠性缺乏說明 ? 對失訪病例缺乏解釋 ? 誤用統(tǒng)計方法，誤解統(tǒng)計術(shù)語 ? 沒有相應(yīng)的統(tǒng)計分析計劃書 ? 不提供相應(yīng)的統(tǒng)計分析報告 8 四、存在問題 ? 在判斷藥物的有效性時未考慮因無效而退出試驗的病例 ? 在判斷藥物的安全性時未考慮因不良事件而退出試驗的病例 ? 對藥物的安全性說明不全面 ? 與其他材料不一致，相互矛盾 ? 沒有參考文獻 9 五、統(tǒng)計學(xué)與醫(yī)學(xué) (1) 醫(yī)學(xué) 結(jié)果 量化 定性化 統(tǒng)計學(xué) 10 ?統(tǒng)計學(xué)上的顯著性 P 機會的大小 ?臨床上的顯著性 生物學(xué)價值的大小 五、統(tǒng)計學(xué)與醫(yī)學(xué) (2) 11 ?統(tǒng)計分析 宏觀 是根據(jù)樣本 (很多個體 )作推斷 ?醫(yī)學(xué)實踐 微觀 是針對每個個體對癥治療 五、統(tǒng)計學(xué)與醫(yī)學(xué) (3) 12 五、統(tǒng)計學(xué)與醫(yī)學(xué) (4) ?統(tǒng)計結(jié)論 概率性的 對研究總體作出推斷結(jié)論 ?臨床診斷結(jié)論 經(jīng)驗性的 針對每個患者作出診斷結(jié)論 ?醫(yī)學(xué)研究結(jié)論 普遍性的 對一種現(xiàn)象作出判斷 13 五、統(tǒng)計學(xué)與醫(yī)學(xué) (5) ?統(tǒng)計分析 靠的是數(shù)據(jù)、數(shù)學(xué)理論 ?臨床診斷 靠的是直覺、經(jīng)驗、醫(yī)學(xué)理論 14 五、統(tǒng)計學(xué)與醫(yī)學(xué) (6) ?統(tǒng)計結(jié)論 需要正確的數(shù)據(jù) ?醫(yī)學(xué)結(jié)論 需要足夠的證據(jù) 15 Significant 的本義及假設(shè)檢驗結(jié)果的表述 Significant的本義是 “ 有意義的 ” 、 “ 非偶然的 ” ，常用于假設(shè)檢驗的結(jié)論中。 17 統(tǒng)計學(xué)結(jié)論 醫(yī)學(xué)結(jié)論 最后決策 ? P 有臨床意義 有臨床意義 ? P 無臨床意義 無臨床意義 ? P 無臨床意義 更改研究方案 ? P 有臨床意義 擴大樣本數(shù) 五、統(tǒng)計學(xué)與醫(yī)學(xué) (7) 18 例 1： (統(tǒng)計學(xué)上有意義，但無臨床意義 ) 體重 均數(shù) 標(biāo)準(zhǔn)差 最小值 最大值對照組 療前 68 .9 1 8. 79 42 52 99(1 1 1 例 ) 療后 68 .9 5 8. 79 92 51 99差值 0. 04 50 0. 96 66 2 3前后比較 t= 90 5 P = 24 8試驗組 療前 68 .9 7 7. 78 75 55 92(1 14 例 ) 療后 68 .7 2 7. 86 79 53 95差值 0. 19 30 0. 98 55 3 4前后比較 t= 92 1 P = 38 7兩組差值比較 t= 37 2 P = 56 719 (續(xù)例 1) 組別體重差值 對照組 試驗組T o ta l4 0 1 13 0 0 02 6 3 91 23 41 640 49 47 961 27 16 432 5 5 103 1 1 2合計 111 1 1 4 22520 例 2： (統(tǒng)計學(xué)上無意義，但臨床上有意義 ) ? 研究某藥物對腦梗塞患者的作用 ， 采用歐洲腦卒中評分 (ESS)， 試驗組 50例 ， ESS增加 ?； 對照組 50例 ， ESS增加 ?。 (代表性 ) 每一個符合條件的實驗對象參加試驗的機會相同，即總體中每個個體有相同的機會被抽到樣本中來。 ? 指標(biāo)缺失情況。 。 。 55 例 10 (不良反應(yīng)詳情表 ) 編號 年齡 性別 中心 組別 不良 嚴(yán)重 與試驗 出現(xiàn) 消失 反應(yīng) 程度 的關(guān)系 時間 時間 48 51 男 1 試驗藥 疼痛 中 可能 開始 2周 49 24 女 2 安慰劑 皮疹 輕 可能無 開始 3周 112 43 女 2 試驗藥 嘔吐 中 極可能 1周 停藥后 139 68 男 3 試驗藥 疼痛 中 可能 開始