【正文】 研究和觀察試驗(yàn)的效應(yīng) ， 并用客觀的效應(yīng)指標(biāo)對試驗(yàn)結(jié)果進(jìn)行科學(xué)的衡量和評價 。 ? （二）在特定的條件下，可用于病因?qū)W研究 ? （三）非臨床試驗(yàn)的系統(tǒng)工程 四、隨機(jī)對照試驗(yàn)的優(yōu)缺點(diǎn) （ 一 ） 優(yōu)點(diǎn) 1. 防止選擇性偏倚 。 。 RCT， 可成為系統(tǒng)評價的可靠資源 。 限 。 ? （如內(nèi)科治療與外科手術(shù)的比較）。 五、特殊類型的隨機(jī)對照試驗(yàn) ? （一）非等量隨機(jī)對照試驗(yàn)（ unequal randomization control trial） ? （二）組群隨機(jī)對照試驗(yàn)（ cluster randomized control trial） ? （三）單個患者的隨機(jī)對照試驗(yàn)（ number of one randomized control trial） ? （四）半隨機(jī)對照試驗(yàn)（ quasirandomized control trial） 第四節(jié) 其它常用臨床研究設(shè)計方案 一、交叉對照試驗(yàn) ? 兩組受試對象先后接受兩種不同的處理措施 ， 其間采用互相交換處理措施的方法 ， 最后將結(jié)果進(jìn)行對照比較 。 應(yīng)用實(shí)例 ? 為了觀察中藥復(fù)方生脈口服液對冠心病患者的心功能效應(yīng)，采用隨機(jī)雙盲安慰劑對照，交叉試驗(yàn)的方法進(jìn)行研究，研究用心臟微阻抗圖評價短期服用生脈口服液對冠心病患者的心功能效應(yīng)。隨機(jī)分成甲組和乙組，甲組服 1號藥，乙組服 2號藥。2號藥是安慰劑，由焦糖液配制而成。所有患者均停用心血管系統(tǒng)藥物 7天，再進(jìn)入試驗(yàn)。然后進(jìn)入第二階段，此時甲組服2號藥，乙組服 1號藥，同樣連續(xù)服用 20天。 二、隊列研究 （ cohorts tudy） ? 隊列研究是從因到果的研究。 ? 隨訪一段時期或數(shù)年后，分別確定兩個群體中發(fā)生目標(biāo)疾病的病例或某種不良反應(yīng)的例數(shù)，并對其差別進(jìn)行比較。 本研究常用于病因研究 、 治療性研究 、 預(yù)防性研究或預(yù)后研究 。 易控制沾染或干擾 。 ? 研究實(shí)例一 ? 在 SARS爆發(fā)期間，香港的 11所醫(yī)院對中藥預(yù)防 SARS的效果進(jìn)行了觀察，預(yù)防組 1063名醫(yī)護(hù)工作者服用中藥 2周，對照組 36111名醫(yī)護(hù)工作者未服用中藥。 ? 研究實(shí)例二 ? 法國的 Larroque等于 2022年報道了早產(chǎn)兒與神經(jīng)發(fā)育障礙關(guān)系的隊列研究結(jié)果。 三、非隨機(jī)同期對照試驗(yàn) （ nonrandomized concurrent controlled trail， NRCCT， CCT） ? （ 一 ） 非隨機(jī)同期對照試驗(yàn)的設(shè)計模式 非隨機(jī)對照試驗(yàn)設(shè)計模式示意圖 試驗(yàn)效應(yīng)期 合格的研究對象 自愿加入的合格的研究對象 非 隨 機(jī) 分 配 試驗(yàn)組 對照組 陽性結(jié)果 陰性結(jié)果 陽性結(jié)果 陰性結(jié)果 ? （二）非隨機(jī)同期對照試驗(yàn)的應(yīng)用范圍 ? 這種方法曾被廣泛應(yīng)用于各種治療性和預(yù)防性研究，但近幾年來，隨著經(jīng)驗(yàn)醫(yī)學(xué)向 EBM轉(zhuǎn)變及人們對 RCT方案的普遍認(rèn)可，采用 CCT的臨床療效研究已經(jīng)逐漸減少。 ? 與 RCT比較，開展 CCT研究所需成本較低。 非隨機(jī)同期對照試驗(yàn)的缺點(diǎn) 實(shí)用性臨床試驗(yàn) (pragmatic clinical trials， PCT) ? PCT主要是針對解釋性試驗(yàn)，即經(jīng)典 RCT而言的，主要用于常規(guī)臨床實(shí)踐中療效對比研究。采用寬泛的入選標(biāo)準(zhǔn)，以保證結(jié)論能夠最大程度地外推 。研究在實(shí)際臨床實(shí)踐條件下進(jìn)行，并盡可能減少對常規(guī)治療的干預(yù)。 昂貴、實(shí)際臨床環(huán)境中難以廣泛開展，且易受少部分依從性差者影響。 ? 1967年 Schwartz和 Lellouch最早提出了臨床試驗(yàn)有兩種截然不同的態(tài)度 ,實(shí)用性與解釋性態(tài)度的區(qū)別 ,當(dāng)時并沒有引起人們的重視。截止到 2022年 10月 ,在MEDL INE數(shù)據(jù)庫中可檢索到標(biāo)題為 “ pragmatic trial”的臨床研究報告有 157篇 ,國內(nèi)尚未見到題名為實(shí)用性 RCT的報告文章 針灸治療慢性頭痛的初級保?。捍髽颖?、實(shí)用的隨機(jī)試驗(yàn) Acupuncture for chronic headache in primary care : large , pragmatic , randomised trial ? 摘要 ? 目的 與“不用針灸”對比，確定“使用針灸”的治療方法對慢性頭痛患者的頭痛、健康狀況及無病時間的影響。 ? 試驗(yàn)場所 英格蘭和威爾士的開業(yè)醫(yī)生診所。 ? 干預(yù) 患者被隨機(jī)分配進(jìn)入針灸治療組（在 3個月內(nèi)接受 12次針灸治療）和對照組（接受常規(guī)治療）。每 3個月對治療方法作 l次評估，頭痛積分即判定療效的主要終點(diǎn)指標(biāo)。兩種方法調(diào)整后的差異為 (95％可信區(qū)間為 ， P=)。針灸組的患者每年少頭痛 22(838)天。與對照組相比，針灸組的患者減少了 15％的服藥量 (P=),減少了 25％的就診量（ P=)，同時減少 15％的病休時間 (P=)。應(yīng)當(dāng)考慮擴(kuò)大英國國家醫(yī)療保險體系中針灸治療的范圍。 隨機(jī)對照試驗(yàn) 、 交叉對照試驗(yàn) （ 各設(shè)計方案彼此 間 的 論 證 強(qiáng) 度 有 差異 ） 。 前瞻性隊列研究設(shè)計 、前 后對照試驗(yàn) 。 非隨機(jī)同期對照試驗(yàn)、橫斷面研究、病例 對照研究等。 臨床系列病例分析 、 個案總結(jié)以及專家評述等 。 （ 1）研究對象的可靠性 （ 2）研究對象的代表性 （ 3）選擇依從性好的人群 （ 4）特殊人群的處理 （ 1）研究對象的可靠性 統(tǒng)一、公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn) 診斷標(biāo)準(zhǔn)、入選標(biāo)準(zhǔn)、排除標(biāo)準(zhǔn)、療效判定標(biāo)準(zhǔn)等。 不能輕易變動。 樣本大小適宜。 影響依從性的因素： 病人原因： 缺乏醫(yī)學(xué)知識，積極治療的意義認(rèn)識不足；病情 /癥狀輕微，缺少治療的積極性；有被試驗(yàn)感，擔(dān)心試驗(yàn)有害健康；遷居流動等。 ? 社會、家庭及經(jīng)濟(jì)原因： 社會的流動性、穩(wěn)定性；家庭的支持；試驗(yàn)提供的費(fèi)用及有關(guān)保障。 ? 依從指數(shù) 是判斷用藥依從性的一個指標(biāo)。 （ 2）胃腸疾病的患者不宜觀察口服藥。 EN