【正文】 四十五條提出四種情形可以實行特殊審批。 綜合機(jī)構(gòu)建議，不論是罕見病用藥還是之外的其他新藥，如果申請人打算申請優(yōu)先審查，建議利用綜合機(jī)構(gòu)實施的申請前咨詢或者事前評價咨詢程序以及藥品優(yōu)先審查品種對應(yīng)性咨詢，以便盡早整理并解決審查相關(guān)問題，及時作出決定。 （4）關(guān)于優(yōu)先試驗咨詢的具體方式，可以參考2011年9月1日藥械發(fā)第0901001號獨立行政法人藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)理事長通知《關(guān)于獨立行政法人藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)實施得當(dāng)面建議、證明確認(rèn)調(diào)查等的實施要點等》。 （3）對于優(yōu)先試驗咨詢品種，綜合機(jī)構(gòu)在可能的范圍內(nèi)，應(yīng)優(yōu)先咨詢的順序。審查管理課應(yīng)同時告知藥事？食品衛(wèi)生審議會的主管部會。 （1）打算進(jìn)行優(yōu)先試驗咨詢品種的適用性評價的申請人，應(yīng)向綜合機(jī)構(gòu)提出申請。 關(guān)于可以進(jìn)行優(yōu)先試驗咨詢的藥品，以藥事法第14條第7項和本通知第1中1的規(guī)定為基準(zhǔn)。 第二、關(guān)于優(yōu)先試驗咨詢另外，在各自申請書的備注欄中將其他適應(yīng)癥的情況分別注明。 當(dāng)同一品種具有優(yōu)先審查的對象適應(yīng)癥和之外的普通適應(yīng)癥時，應(yīng)將優(yōu)先審查對象適應(yīng)癥和之外的適應(yīng)癥分開，分別單獨申請。該結(jié)果由審查管理課通知申請人和綜合機(jī)構(gòu)。 判定是否適用于優(yōu)先審查和注冊審查時的操作步驟對于雖然已經(jīng)進(jìn)行了對應(yīng)性咨詢，但是在注冊申請之后才形成評價報告的情況下，不必附加報告。（除（2）中提到的內(nèi)容） 相關(guān)注冊申請B、基于有效性、安全性、患者生活質(zhì)量，從醫(yī)療角度來看是否優(yōu)于以往的治療、預(yù)防或者診斷方法。B、疾病的發(fā)展是不可逆的，對日常生活有顯著影響的疾患。 除了罕見病用藥品，對于該新藥是否適用于優(yōu)先審查的考慮罕見病用藥品如果打算申請優(yōu)先審查，在相應(yīng)的新藥等注冊申請書的備注欄注明“x年x月x日被認(rèn)定為罕見病用藥品”，并向綜合機(jī)構(gòu)提出申請。 關(guān)鍵詞：新藥 特殊審批 優(yōu)先審查 管理一、日本相關(guān)管理本文簡要介紹了兩國的相關(guān)管理體制，旨在通過比較達(dá)到相互借鑒，不斷優(yōu)化管理方式，最終利于患者用藥的目的。發(fā)布日期20120114欄目化藥藥物評價綜合評價標(biāo)題中國與日本對于新藥注冊特殊審批管理的比較作者魯爽 王濤 楊進(jìn)波部門化藥臨床二部正文內(nèi)容 摘要：我國和日本藥品主管當(dāng)局對于新藥注冊中特殊審批的管理均有相關(guān)的法律、局令及規(guī)定等予以支持。 對于新藥注冊特殊審批在日本稱之為“優(yōu)先審查”，大致有兩大類藥物可以進(jìn)入該程序，一類是罕見病用藥，一類是出罕見病用藥之外的新藥。 （一）針對罕見病用藥品的審查管理方式在日本藥事法中有明確要求，一旦被厚生勞動省認(rèn)定為罕見病用藥品，將實施優(yōu)先審查。日本對于罕見病用藥品的定義是，①對于該藥的對象適應(yīng)患者人數(shù)在日本不到5萬人；②沒有可以替代的適宜的藥品等或者治療方法；③與現(xiàn)存的藥品等比較，顯示出可以期待的、明顯的有效性或者安全性，從而在醫(yī)療上有優(yōu)越的使用價值。 （二）針對罕見病用藥之外的優(yōu)先審查事宜，獨立行政法人藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)（以下簡稱“綜合機(jī)構(gòu)”）于2011年9月1日發(fā)布藥食審查發(fā)0901第1號文，該文是在以往各相關(guān)通知的基礎(chǔ)上進(jìn)一步明確除了罕見病用藥以外的藥品等的優(yōu)先審查和優(yōu)先咨詢等事宜，并于2011年10月1日開始實施，同時廢止了于2004年2月27日發(fā)布的同名規(guī)定。 第一，關(guān)于優(yōu)先審查 應(yīng)綜合評價下文中的（1）對象疾病的嚴(yán)重性和（2）臨床上的獲益風(fēng)險評估來決定是否適用。 （1）如下分類評價對象疾病的嚴(yán)重性：A、對于生命有重大影響的疾患（致死性的疾患）。C、其他。 （2）如下分類進(jìn)行臨床上的獲益風(fēng)險評估：A、以往沒有治療、預(yù)防或者診斷方法。 （1）如果打算申請罕見病用藥品以外的優(yōu)先審查，在相應(yīng)的新藥等注冊申請書的備注欄注明“鑒于其他理由申請優(yōu)先審查”，并附相應(yīng)的罕見病以外優(yōu)先審查的判斷理由。 （2）對于打算申請罕見病用藥品以外的優(yōu)先審查者，如果已經(jīng)進(jìn)行了綜合機(jī)構(gòu)實施的針對藥品優(yōu)先審查品種對應(yīng)性咨詢的，在備注欄中還應(yīng)注明“已經(jīng)進(jìn)行了關(guān)于藥品優(yōu)先審查品種對應(yīng)性咨詢”，并在申請書后附綜合機(jī)構(gòu)出具的評價報告書。 （1）對于罕見病以外優(yōu)先審查品種，在收到申請之后，綜合機(jī)構(gòu)會立即在聽取來自專家意見的基礎(chǔ)上，整理關(guān)于是否適宜的意見，報告厚生勞動省，由厚生勞動省醫(yī)藥食品局審查管理課（以下簡稱“審查管理課”）來決定是否適用。 另外，對于進(jìn)行了優(yōu)先審查品種對應(yīng)性咨詢，在申請時該品種的優(yōu)先審查的適用性已經(jīng)得到判定，并且沒有特殊變化時，會基于該評價予以判斷并將整理的意見報告厚生勞動省，由審查管理課判定是否適宜優(yōu)先審查。同時審查管理課告知藥事？食品衛(wèi)生審議會的主管部會。 （2）對于優(yōu)先審查對象品種，綜合機(jī)構(gòu)在可能的范圍內(nèi)，將審查的各階段順序優(yōu)先。 （3）相應(yīng)的新藥等作為優(yōu)先審查對象品種在獲得批準(zhǔn)時會公開相關(guān)信息。 關(guān)于有多個適應(yīng)癥時的申請這種情況下，注冊申請書及申請資料應(yīng)分別制成，對于共通的資料，可以只附在優(yōu)先審查對象適應(yīng)癥的申請書之后。 是否適合優(yōu)先試驗咨詢的考慮對于決定是否適用，應(yīng)基于可以推定在醫(yī)療上受益的數(shù)據(jù)（原則上，對于藥品而言，應(yīng)有截至IIb期的試驗結(jié)果）。 是否適用于優(yōu)先試驗咨詢的決定和咨詢步驟對于已經(jīng)被認(rèn)定為罕見病藥品的品種來說，不必提交認(rèn)定申請書，可作為優(yōu)先試驗咨詢品種。 （2）對于綜合機(jī)構(gòu)而言，在受理了（1）的認(rèn)定申請書后，應(yīng)立即在聽取專家意見的基礎(chǔ)之上，決定是否適宜，并將結(jié)果通知申請人的同時，向厚生勞動省報告。二、中國相關(guān)管理國家食品藥品監(jiān)督管理局于2007年發(fā)布了《藥品注冊特殊審批程序?qū)嵤┺k法（暫行）》（征求意見稿），2009年1月9日正式頒布并實施《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》（國食藥監(jiān)注[2009]17號，以下簡稱“規(guī)定”）。該規(guī)定中屬于特殊審批的藥品范疇，與局令第28號中第四章第四十五條內(nèi)容一致，有四種情形如下：（一）未在國內(nèi)上市銷售的從植物、動物、礦物等物質(zhì)中提取的有效成分及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑；（二）未在國內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)原料藥及其制劑、生物制品；（三）治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢的新藥；（四）治療尚無有效治療手段的疾病的新藥。規(guī)定明確屬于情形（一）、（二）項的，藥品注冊申請人可以在提交新藥臨床試驗申請時提出特殊審批的申請，藥品審評中心應(yīng)在5個工作日內(nèi)對其提交的申請資料予以確認(rèn)。屬于規(guī)定中（一）、（二）項情形的注冊申請，且同種藥物尚未獲準(zhǔn)實行特殊審批的，申請人在已獲得基本的臨床前藥學(xué)研究、安全性和有效性數(shù)據(jù)后，可以在申報臨床試驗前就特殊審批的申請、重要的技術(shù)問題向國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心提出溝通交流申請。已獲準(zhǔn)實行特殊審批的注冊申請，若在臨床試驗過程中需作臨床試驗方案修訂、適應(yīng)癥及規(guī)格調(diào)整等重大變更的，申請人可在完成變更對藥品安全性、有效性和質(zhì)量可控性影響的評估后，提出溝通交流申請。 在該規(guī)定發(fā)布之后，藥品審評中心于2009年3月2日出臺了 “特殊審批品種單獨立卷資料撰寫指導(dǎo)建議”、“特殊審批品種溝通交流工作機(jī)制實施細(xì)則”、“特殊審批品種溝通交流會會議紀(jì)要撰寫格式”、“特殊審批品種公示信息”等文件，針對規(guī)定中相關(guān)事宜進(jìn)行了詳細(xì)解析并明確操作步驟和方式等，目的是為了做好規(guī)定相關(guān)的實施工作。 特殊審批品種單獨立卷資料撰寫指導(dǎo)建議：單獨立卷資料所概述的任何內(nèi)容和結(jié)論的得出應(yīng)是基于研究數(shù)據(jù)的定量化描述和評價而來的。文中包括了資料綜述、擬開展的臨床試驗方案或已完成的臨床試驗綜述、結(jié)合已完成的試驗（臨床前和臨床）對安全性和有效性進(jìn)行評價、已完成的藥學(xué)研究資料綜述、其他主要研究內(nèi)容綜述、申請是否有足夠的風(fēng)險控制計劃和實施方案、總結(jié)和討論等七部分內(nèi)容。 （1）在綜述資料中需要提供申請?zhí)厥鈱徟幬锏幕厩闆r、所治療疾病的特點、現(xiàn)有治療方法的情況，需要闡述申請藥物的治療目的，對象適應(yīng)癥的特點、流行病學(xué)數(shù)據(jù)、嚴(yán)重程度以及是否有治療手段，如果有，應(yīng)綜述臨床現(xiàn)狀如何等內(nèi)容。 （2）鑒于規(guī)定中對于可以申請?zhí)厥鈱徟乃姆N情形進(jìn)行了明確說明，屬于（一）和（二）情形的是在申請臨床試驗階段即可提出特殊審批，而屬于（三）和（四）情形的是在完成臨床申報生產(chǎn)時才可以提出特殊審批，因此，在該文中分別對于臨床試驗方案和臨床試驗結(jié)果綜述的撰寫提出了要求。 （3）文中強(qiáng)調(diào)風(fēng)險控制計劃就是要申請人結(jié)合對研發(fā)產(chǎn)品的認(rèn)識，將相應(yīng)的管理措施和手段有針對性地應(yīng)用于產(chǎn)品的研發(fā)過程。資料中還應(yīng)包括附加的風(fēng)險控制計劃，以論述針對每一個重要安全性問題的計劃并論證其合理性：前期研究已發(fā)現(xiàn)（或預(yù)計可能發(fā)生、或需關(guān)注）的安全性問題；由申辦者監(jiān)測安全性問題