【正文】 參考文獻(xiàn)：1.《生命科學(xué)》2015年01期《基因編輯技術(shù)在基因治療中的應(yīng)用進(jìn)展》 2.《人基因治療》基因治療的發(fā)展史3．高中生物教材，選修3：《現(xiàn)代生物科技專題》 ，(2).。基因工程是一種分子水平上的生物工程，是生物工程的核心，是生物工程的靈魂，它可以超越動物、植物和微生物之間的界限，創(chuàng)造出新的生物類型。人類基因組計劃和惡性腫瘤的防治從1991年開始的人類基因組計劃,是人類科學(xué)史上最重大的科學(xué)項目之一,是當(dāng)今生物學(xué),醫(yī)學(xué)領(lǐng)域內(nèi)一項最為引人注目的系統(tǒng)工程。在醫(yī)學(xué)方面,可望通過某些單克隆抗體免疫球蛋白與毒素隊融合,來制造“生物導(dǎo)彈”藥物,用以攻克腫瘤及其他疾病的治療等。目前,正在開發(fā)研制的疫苗種類繁多,成為控制疾病的有效手段。三．基因工程在醫(yī)學(xué)上的發(fā)展和影響目前,通過重組DNA產(chǎn)生的工程菌已大量高效地合成出許多人體中的活性多膚,為人體戰(zhàn)勝多種疑難疾病提供了有力的武器,也是國際醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展的新的增長點。而當(dāng)5－FC給予含有此嵌合基因卻無erbB2表達(dá)的細(xì)胞時，亦無藥物前體活性。Sikora等設(shè)計一個“嵌合小基因（chimeric minigene）”，即將酶基因連接到erbB2基因啟動子的下游，此啟動子活性增強(qiáng)，使erbB2在乳腺癌細(xì)胞中過度表達(dá)。例如，胞嘧啶脫氨酶（cytosine deaminase）可將無害的5－氟胞嘧啶（5fluorocytosine，5FC）轉(zhuǎn)變?yōu)榧?xì)胞毒素5－氟胞嘧啶（5fluorocytosine，5FC）。該基因編碼一種酶，此酶可將一種無害的藥物前體轉(zhuǎn)變?yōu)榧?xì)胞毒素復(fù)合物。由于它們的分子量低，故而有潛力進(jìn)入靶細(xì)胞，但其臨床穩(wěn)定性、毒性、細(xì)胞通透性等各方面都需要進(jìn)一步研究。4．反義技術(shù)又稱反義寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技術(shù)，是指利用人工合成的反義RNA和反義DNA來阻斷基因的轉(zhuǎn)錄或復(fù)制，控制細(xì)胞生長在中間階段,使編碼蛋白質(zhì)的基因能轉(zhuǎn)錄為mRNA，因而不能翻譯成相應(yīng)的蛋白質(zhì)，以達(dá)治療某一疾病的目的、用反義DNA已對某些癌癥進(jìn)行臨床試驗。即用腺病毒為載體，與小肌營養(yǎng)不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重組，在RSV啟動子啟動下，作肌肉注射，證明可在mdy小鼠肌肉表達(dá)，此外，對一些遺傳病如血友病，地中海貧血、高雪氏病等正在探索中。對于DMD的基因治療，由于有小鼠動物模型，也取得一定進(jìn)展。由于攜有TNF的TIL可積于腫瘤處，因而TIL的應(yīng)用提高了對腫瘤的殺傷作用。2．黑色素瘤的基因治療對腫瘤進(jìn)行基因治療是人們早已期望的事，在進(jìn)行了多方面探索的基礎(chǔ)上，發(fā)現(xiàn)了腫瘤浸潤淋巴細(xì)胞（tumorinfiltrating lymphocyteTIL，即能在腫瘤部位持續(xù)存在而無副作用的一種淋巴細(xì)胞）在腫瘤治療中的作用。大約1－2月治療一次，8個月后，患兒體內(nèi)ADA水平達(dá)到正常值的25%，未見明顯副作用。二．基因治療1．復(fù)合免疫缺陷綜合征的基因治療1991年美國批準(zhǔn)了人類第一個對遺傳病進(jìn)行體細(xì)胞基因治療的方案，即將腺苷脫氨酶（ADA）導(dǎo)入一個4歲患有嚴(yán)重復(fù)合免疫缺陷綜合征（SCID）的女孩?；蛑委煆膫鹘y(tǒng)意義上的DNA治療擴(kuò)展至RNA水平。rro)的反基因技術(shù)能夠通過阻止基因轉(zhuǎn)錄和DNA復(fù)制而達(dá)到治療目的。多種藥物的基因治療隨著對基因治療機(jī)制本身的不斷深人探討，用于基因治療的藥物形式也不斷創(chuàng)新。結(jié)果表明：經(jīng)修飾的帶有CD4受體的細(xì)胞具有抗HIV感染的作用。等則通過反轉(zhuǎn)錄狀病童T淋巴細(xì)胞中苯丙氨酸羥化酶(PAH)活性的改變狀況。遺傳性疾病的基因治療多數(shù)屬于單基因缺陷所引起的疾病的基因治療。經(jīng)過幾十多年的發(fā)展，技術(shù)逐步走向成熟。參考文獻(xiàn)：《醫(yī)學(xué)研究家雜志》 老社教學(xué)博客 黃河新聞網(wǎng) 百度百科 百度知道 維基百科 維普網(wǎng)第五篇：生命科學(xué)導(dǎo)論論文河南工業(yè)大學(xué)校級公選課題目：基因工程在疾病治療中的應(yīng)用學(xué)生姓名： 學(xué)號： 所在學(xué)院： 專業(yè)年級： 班級序號：2015年4月20日基因工程在疾病治療中的應(yīng)用摘要：現(xiàn)代基因治療是一種應(yīng)用基因工程技術(shù)和分子遺傳學(xué)原理，對人類疾病進(jìn)行治療的新療法。在這些信息的基礎(chǔ)上可以真正做到因人而異，對癥下藥，實現(xiàn)個體化的醫(yī)療。通過個人基因組測序，依據(jù)每個人的基因組信息，可以清楚每個人患某種疾病的風(fēng)險，清楚其對不同藥物的反應(yīng)狀況?？梢哉f正是基因組計劃與基因組科學(xué)的進(jìn)展，使得人們可以更加清楚地了解自身的基因及其與疾病的關(guān)系，從而更好的實現(xiàn)疾病的預(yù)測與預(yù)防(不但可預(yù)防當(dāng)事人日后發(fā)生疾病，還可預(yù)防其后代發(fā)生同樣的疾病)。疾病的發(fā)生是人體自身的基因與外部環(huán)境共同作用的結(jié)果。因此，慢性疾病的預(yù)測與預(yù)防的意義更加顯著。其他一些疾病，如腫瘤、冠心病等依然嚴(yán)重威脅著國人的健康。這是為什么呢？因為在患高血壓的人群中，有70%的人還不知道自己患病。其中最重要的是高血壓。另外，人類基因組的發(fā)展，促進(jìn)了預(yù)測以及預(yù)防醫(yī)學(xué)的發(fā)展。對于成年人遺傳疾病的診斷和篩選，比如乳腺癌，遺傳性糖尿病等都可以檢測出來。目前已經(jīng)有千余種疾病可以通過基因檢測來發(fā)現(xiàn)或診斷。另外，對于基因的深入研究也使我們有更多的靶點用于化學(xué)藥物的開發(fā)。其對人類健康的意義主要體現(xiàn)在以下幾個方面：首先，我們可以明顯的發(fā)現(xiàn)人類基因組計劃的發(fā)展極大的促進(jìn)了藥物與疫苗的開發(fā)與上市，為疾病的治療和預(yù)防提供了更多有效的工具。但不少歐美科學(xué)家對Celera公司的成果表示質(zhì)疑，認(rèn)為該公司的研究“沒有提供有關(guān)基因序列的長度和完整性的可靠參數(shù)”，因而是“有漏洞的”4月末我國科學(xué)家按照國際人類基因組計劃的部署，完成了1%人類基因組的工作框架圖5月國際人類基因組計劃完成時間再度提前，預(yù)計從原定的2003年6月提前至2001年6月5月8日由德國和日本等國科學(xué)家組成的國際科研小組宣布，他們已經(jīng)基本完成了人體第21對染色體的測序工作。2000年3月14日美國總統(tǒng)克林頓和英國首相布萊爾發(fā)表聯(lián)合聲明，呼吁將人類基因組研究成果 4 公開，以便世界各國的科學(xué)家都能自由地使用這些成果。對于心血管疾病、腫瘤、糖尿病、神經(jīng)精神類疾?。ɡ夏晷园V呆、精神分裂癥）、自身免疫性疾病等多基因疾病是目前疾病基因研究的重點。在人類基因組中鑒別出占具2%~5%長度的全部基因的位置、結(jié)構(gòu)與功能，最主要的方法是通過基因的表達(dá)產(chǎn)物mRNA反追到染色體的位置是在識別基因組所包含的蛋白質(zhì)編碼序列的基礎(chǔ)上繪制的結(jié)合有關(guān)基因序列、位置及表達(dá)模式等信息的圖譜三、HGP對人類的重要意義（一）HGP對人類疾病基因研究的貢獻(xiàn)人類疾病相關(guān)的基因是人類基因組中結(jié)構(gòu)和功能完整性至關(guān)重要的信息。繪制物理圖譜的目的是把有關(guān)基因的 遺傳信息及其在每條染色體上的相對位置線性而系統(tǒng)地排列出來（三）序列圖譜：DNA序列分析技術(shù)是一個包括制備DNA片段化及堿基分析、DNA信息翻譯的多階段的過程。意義是6000多個遺傳標(biāo)記已經(jīng)能夠把人的基因組分成6000多個區(qū)域，使得連鎖分析法可以找到某一致病的或表現(xiàn)型的基因與某一標(biāo)記鄰近（緊密連鎖）的證據(jù)，這樣可把這一基因定位于這一已知區(qū)域，再對基因進(jìn)行分離和研究。與曼哈頓原子彈計劃和阿波羅計劃并稱為三大科學(xué)計劃“人類基因組計劃”是測定人體細(xì)胞中24條染色體（x,y染色和22條常染色）上的基因及其堿基排列順序HGP的目的是解碼生命、了解生命的起源、了解生命體生長發(fā)育的規(guī)律、認(rèn)識種屬之間和個體之間存在差異的起因、認(rèn)識疾病產(chǎn)生的機(jī)制以及長壽與衰老等生命現(xiàn)象、為疾病的診治提供科學(xué)依據(jù)二、人類基因組計劃的主要任務(wù)HGP的主要任務(wù)是人類的DNA測序，繪制四張譜圖，即遺傳圖譜、物理圖譜、序列圖譜、基因圖譜（一）遺傳圖譜：又稱連鎖圖譜，它是以具有遺傳多態(tài)性（在一個遺傳位點上具有一個以上的等位基因，在群體中的出現(xiàn)頻率皆高于1%）的遺傳標(biāo)記為“路標(biāo)”，以遺傳學(xué)距離（在減數(shù)分裂事件中兩個位點之間進(jìn)行交換、重組的百分率，1%的重組率稱為1cM）為圖距的基因組圖。美國、英國、法國、德國、日本和中國科學(xué)家共同參與了這一