走進(jìn)生命科學(xué)的世紀(jì)(參考版)
2025-05-15 22:22本頁面
【正文】 生命科學(xué)的未知之迷還有很多 …… 很多 …… 。 埃博拉病毒 該病毒在 1976年首次發(fā)現(xiàn)，感染后患者可能在 24小時(shí)內(nèi)死亡，死亡率高達(dá) 50%～ 90%。 我國這方面的研究進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段 . 不幸的悲劇 ! ? 基因治療一人死亡 :1999年 10月美國賓州大學(xué) JM Wilson 在開展腺病毒OTC基因治療肝臟遺傳病時(shí) , 一位 亞利桑那州的十八歲的青年 Gelsinger 接受了高劑量治療后 死亡 . ? FDA終止試驗(yàn) .媒體社會群起攻之 。 ?人類到了五十歲以後，肌肉的功能會每十年退化 10%, IGFI蛋白質(zhì)刺激肌肉生 長，補(bǔ)充已損壞的肌肉細(xì)胞；利用基因治療，使肌肉繼續(xù)制造IGFI蛋白質(zhì) ,實(shí)驗(yàn) 證實(shí)，老鼠經(jīng)過基因治療後，肌肉的功能增加百分之 27%. 基因治療成功范例 (I) ? ADA缺乏癥基因治療 : ADA缺乏導(dǎo)致嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺乏癥 , 沒有免疫能力 . 1990年 9月 , 一位 四歲的 ADA缺乏癥女孩接受了首例基因治療 , 患者注入 10億個遺傳修飾的 T淋巴細(xì)胞 , 約每月1次 , 連續(xù) 1年 , ADA水平從 1%上升到 20%, 淋巴細(xì)胞數(shù)量正常 , 免疫功能正常 , 1991年另一位 9歲患者基因治療也取得成功 , 他們從隔離病房走向了美好生活 . 美國 ,意大利 ,荷蘭和日本等國先后開展了該病臨床試驗(yàn) . 世界首例基因治療患者 基因治療成功范例 (II) ? 血友病 B基因治療 : 血友病是一種由于人凝血因子缺陷導(dǎo)致的遺傳性出血疾病 . 1991年 , 復(fù)旦大學(xué)遺傳學(xué)研究所采用反轉(zhuǎn)錄病毒介導(dǎo)的自體皮膚成纖維細(xì)胞對 2例血友病 B患者進(jìn)行了世界首次血友病基因治療臨床試驗(yàn) , 患者體內(nèi)凝血因子濃度和活性上升 , 出血癥狀減輕 , 取得了安全有限的結(jié)果 . 1999年美國 UP和 Avigen 公司合作采用 AAV途徑進(jìn)行了血友病 B基因治療 , 患者治療后出血癥狀顯著改善 . 基因治療成功范例 (III) ? AdP53基因治療腫瘤 : P53基因突變與腫瘤發(fā)生發(fā)展高度相關(guān) (50%), 將正常 P53基因?qū)肽[瘤細(xì)胞 ,可以誘發(fā)腫瘤細(xì)胞凋亡 , 而對正常細(xì)胞無害 . 1995年進(jìn)入臨床試驗(yàn)以來 ,已經(jīng)有 600多名患者接受治療 , 60%患者顯示出安全有效 , 1999年進(jìn)入臨床 III期試驗(yàn) , 腺病毒P53基因治療臨床方案已經(jīng)超過 8個 , 而且治療腫瘤范圍擴(kuò)大到其它腫瘤和轉(zhuǎn)移癌 . 該方案可望獲得世界上第一個基因治療臨床藥證 . 我國該項(xiàng)基因治療進(jìn)入臨床 II期試驗(yàn) . 基因治療成功范例 (IV) ? HSVTK自殺基因治療 : 利用腫瘤細(xì)胞對HSVTK基因 /GCV的敏感性而自殺 , 并具備廣泛的旁觀者效應(yīng) . 這方面的基因治療腦腫瘤開展較早 , 先后多種策略進(jìn)入臨床試驗(yàn) , 取得了一定的療效 , 并進(jìn)入了臨床III期試驗(yàn) . 但是 , 由于 RV的轉(zhuǎn)移效率 , GCV毒副作用等原因 , 推廣有一定的困難 . 我國首例腫瘤基因治療也采用此方法 . 基因治療成功范例 (IV) ? 心血管基因治療 : VE
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