基因工程的應(yīng)用-資料下載頁(yè)
2025-07-18 18:52本頁(yè)面
【正文】 的目的。 四、基因治療曙光初照 1990年，美國(guó)醫(yī)學(xué)家 安德森 對(duì)一例患 腺苷脫氨酶(ADA)缺乏癥的 4歲女孩謝德爾進(jìn)行 基因治療 。該女孩由于先天 缺乏 ADA基因 ，自身不能生產(chǎn) ADA，先天免疫功能不全，只能生活在無(wú)菌的隔離帳里。經(jīng)多次治療后，過(guò)上了正常人的生活。 腺苷脫氨酶是一種與機(jī)體細(xì)胞免疫活性有重要關(guān)系的核酸代謝酶 。 ?基因治療 — 事例 美國(guó)醫(yī)學(xué)家安德森 謝德爾， 1999 基因治療 SCID的過(guò)程 體外基因治療 ：從病人體內(nèi)獲得某種細(xì)胞進(jìn)行培養(yǎng) —— 然后體外完成基因轉(zhuǎn)移 —— 再篩選成功轉(zhuǎn)移的細(xì)胞擴(kuò)增培養(yǎng) —— 最后重新輸入患者體內(nèi)。 體內(nèi)基因治療 ：直接向人體組織細(xì)胞中轉(zhuǎn)移基因的治病方法。 不論是哪一種基因治療，目前都處于初期的臨床試驗(yàn)階段。 在人們還不能完全解釋人類基因組的運(yùn)轉(zhuǎn)機(jī)制，沒(méi)有充分了解基因調(diào)控機(jī)制和疾病的分子機(jī)理之前，基因治療是非常困難的，另外還存在著技術(shù)問(wèn)題，倫理道德方面以及安全性方面的許多困難。
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