5生命科學(xué)與導(dǎo)論心得體會(編輯修改稿)
2024-09-11 23:44 本頁面
【文章內(nèi)容簡介】 果 5 名黑色素瘤病人中 1 名腫瘤完全消退， 2名 90%的腫瘤消退，另 2 人在治療后 9 個月死亡。由于攜有 tnf的 til可積于腫瘤處，因而 til的應(yīng)用提高了對腫瘤的殺傷作用。 諸如白種人中常見的囊性纖維化的進(jìn)展很快。對于 dmd 的基因治療， 由于有小鼠動物模型，也取得一定進(jìn)展。例如 1993 年法國將 adrsvmdys（腺病毒－羅斯病毒小肌營養(yǎng)不良蛋白基因重組體）注入小鼠肌內(nèi)成功。即用腺病毒為載體，與小肌營養(yǎng)不良蛋白（ minidystrophin）基因的 cdna 重組，在 rsv 啟動子啟 第 4 頁 共 7 頁 動下，作肌肉注射，證明可在 mdy 小鼠肌肉表達(dá)，此外，對一些遺傳病如血友病，地中海貧血、高雪氏病等正在探索中。 浙江大學(xué)孔德華博士等單位對乙型血友病的基因治療也進(jìn)行了有意義的探索，他們在兔模型的基礎(chǔ)上，將人第 Ⅸ 因子基因通過重組質(zhì)粒（ pcmvix）或重組反轉(zhuǎn)錄病 毒（ n2cmvix）導(dǎo)入自體皮膚成纖維細(xì)胞，獲得可喜的階段性成果，相信不久的將來，基因治療會在我國取得成功。 又稱反義寡核苷酸（ antisenseoligodeoxynucleotides）技術(shù)，是指利用人工合成的反義 rna 和反義 dna 來阻斷基因的轉(zhuǎn)錄或復(fù)制，控制細(xì)胞生長在中間階段，使編碼蛋白質(zhì)的基因能轉(zhuǎn)錄為 mrna，因而不能翻譯成相應(yīng)的蛋白質(zhì)，以達(dá)治療某一疾病的目的、用反義 dna 已對某些癌癥進(jìn)行臨床試驗(yàn)。這類反義技術(shù)只能認(rèn)為是一種從基因水平進(jìn)行治療的技術(shù)，它們以不同方式， 在dna 復(fù)制、轉(zhuǎn)錄和翻譯水平發(fā)揮作用。由于它們的分子量低，故而有潛力進(jìn)入靶細(xì)胞，但其臨床穩(wěn)定性、毒性、細(xì)胞通透性等
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