基因治療ppt課件(已修改)
2025-01-29 15:10 本頁(yè)面
【正文】 第八節(jié) 基因治療與基因診斷 一、基因治療的概念 ◆ 基因治療（ gene therapy） ——就是向有功能缺陷的細(xì)胞補(bǔ)充相應(yīng)功能基因，以糾正或補(bǔ)償其基因缺陷，從而達(dá)到治療的目的。 Naked DNA Target Cell Therapeutic Protein AAV Retrovirus/Lentivirus Adenovirus Nucleus Gene Therapy Principles 原位修復(fù) (基因修復(fù)）： 對(duì)有缺陷的基因在原來(lái)位置上進(jìn)行修復(fù)，使該基因恢復(fù)正常 基因替代療法： 治療策略是切除發(fā)生缺陷的基因，再轉(zhuǎn)入有功能的正常 基因增強(qiáng)： 將目的基因?qū)氚屑?xì)胞，目的基因的表達(dá)產(chǎn)物可以補(bǔ)償缺陷細(xì)胞的功能 基因抑制： 導(dǎo)入外源基因以抑制原有的基因，目的在于阻斷有害基因的表達(dá) 二、 基因治療的策略 基因治療的前景分析 基因治療：降低成本 理論上所有治療基因（包括非分泌蛋白）均可開展基因治療 基因治療：技術(shù)上難度大，有效性和安全性要求高 基因治療：僅 10余年歷史，技術(shù)不夠成熟，風(fēng)險(xiǎn)大 三、基因治療的兩大途徑 1． 體細(xì)胞基因治療： 把外源基因?qū)牖颊叩捏w細(xì)胞 ，以治療或預(yù)防基因接納者個(gè)人的疾病 ， 只有特定的個(gè)體受益 ， 但不能遺傳給后代 。 2． 種系細(xì)胞的基因治療： 在生殖細(xì)胞 （ 精子 、 卵子或未分化的受精卵 ） 中引入正?；蚧蛐迯?fù)缺陷基因以校正遺傳缺陷 。 引入的外源基因 （ 整合到基因組 ）能遺傳給后代 。 優(yōu)點(diǎn)：目的基因轉(zhuǎn)移到機(jī)體的所有組織并遺傳給后代。 目前尚未開展，一是涉及倫理學(xué)問(wèn)題；二是技術(shù)困難（診斷困難、引起新的插入突變的危險(xiǎn)） 又稱間接體內(nèi)基因轉(zhuǎn)移 ， 基本途徑是： I. 個(gè)體供者 ?組織或細(xì)胞移植物 ? 組織培養(yǎng) II. 治療基因或標(biāo)記基因 ?培養(yǎng)細(xì)胞 IV. 轉(zhuǎn)染細(xì)胞 ?實(shí)驗(yàn)動(dòng)物或受試病人的靶器官 （ ex vivo）基因轉(zhuǎn)移的治療途徑 又稱直接體內(nèi)基因轉(zhuǎn)移 ， 將插入目的基因的表達(dá)載體直接導(dǎo)入體內(nèi)的方法 。 基本途徑是： /與介質(zhì)結(jié)合后直接注射或用基因槍導(dǎo)入體內(nèi) 優(yōu)點(diǎn)：簡(jiǎn)便省時(shí)省力 ，
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