5省科技攻關(guān)計(jì)劃項(xiàng)目可行性研究報(bào)告_-展示頁
2024-09-12 00:07本頁面
【正文】 在國外，只有美國等少數(shù)發(fā)達(dá)國家對攜帶 il24 基因的重組腺病毒進(jìn)行研究，尚未有對其開發(fā)成藥物的報(bào)道。也未發(fā)現(xiàn)利用 admax 腺病毒表達(dá)系統(tǒng)來介導(dǎo)人白細(xì)胞介素－ 24基因治療腫瘤的專利。同時(shí)，不僅能夠在臨床上有著重要的治療意義，而且能夠?qū)V大腫瘤患者提供一條嶄新的治療途徑，也將會對生命科學(xué)的發(fā)展和 XX省經(jīng)濟(jì)的發(fā)展起到一定的作用。有較強(qiáng)的生物技術(shù)藥物研究開發(fā)能力。 本單位是生物醫(yī)藥研究、開發(fā)、生產(chǎn)、經(jīng)營的專業(yè)化企業(yè)，是 XX 省高新技術(shù)企業(yè)，十余年來承擔(dān)了多個(gè)項(xiàng)目的研究。從中國人外周血中分離的單核細(xì)胞中克隆出人白細(xì)胞介素－ 24 的基因，經(jīng)測序與國外公布的人 il24的基因序列一致，說明我們已得到人 il24的基因。所以，基因治療腫瘤是關(guān)系到廣大患者生命安全和生活質(zhì)量的高科技項(xiàng)目。 據(jù)世界衛(wèi)生組織（ who）統(tǒng)計(jì)，全世界每年有 500 多萬人死于各種癌癥，每年各種癌癥患者多達(dá) 2200 萬人。基因治療使給藥更加特異、高效和安全，達(dá)到醫(yī)學(xué)科學(xué)所期望達(dá)到的最高目標(biāo)。 通過腺病毒介導(dǎo)人 il24 基因進(jìn)行治療腫瘤的基因治療的技術(shù)，具有非常重要的社會、理論和臨床意義。目前， p5 p rb 等抑癌基因正在用于基因治療的臨床試驗(yàn)（其中重組人 p53腺病毒注射液已在我國生產(chǎn)上市，也是世界上第一個(gè)上市的基因治療藥物），但均不具有通過刺激免疫應(yīng)答來殺傷腫瘤細(xì)胞的特性。 il24 的這種作用在至少 50 余種人類惡性腫瘤細(xì)胞實(shí)驗(yàn)中得到證實(shí)，包括黑色素瘤、神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞瘤、骨肉瘤、乳腺癌、子宮頸癌、肺癌、結(jié)腸癌、鼻咽癌、前列腺癌、胰腺癌等。 白細(xì)胞介素 24（ il24）是 1995 年 jiangh等人首先克隆并分離出該細(xì)胞因子，原名稱黑色瘤分化相關(guān)抗原（ mda－ 7）， 2024年， mda－ 7 因其分子結(jié)構(gòu)、基因定位和細(xì)胞因子樣特性而被正 第 2 頁 共 21 頁 式命名為白細(xì)胞介素－ 24（ il24）。白細(xì)胞介素 24（ il24）具有上述功能。因此，尋找抑制腫瘤生長和血管形成進(jìn)而阻止腫瘤轉(zhuǎn)移的方法尤為重要，基因療法為惡性實(shí)體腫瘤的治療提供了這種可能性。 基因治療惡性實(shí)體腫瘤是臨床醫(yī)生面臨的挑戰(zhàn)性課題，由于腫瘤易轉(zhuǎn)移的特性，使手術(shù)、化療和放療等傳統(tǒng)治療方法對晚期腫瘤的治療有限。 第 1 頁 共 21 頁 省科技攻關(guān)計(jì)劃項(xiàng)目可行性研究報(bào)告 一、立項(xiàng)的背景和意義 二十一世紀(jì)的生命科學(xué)將是基因科學(xué)，隨著人類基因組圖譜的全部破譯，基因治療腫瘤將使醫(yī)學(xué)科學(xué)進(jìn)入一個(gè)嶄新的時(shí)代?；蛑委熂夹g(shù)研究的迅速發(fā)展， il24在腫瘤治療方面將會是一座新的里程碑。研究表明，腫瘤生長的關(guān)鍵因素是血管形成，實(shí)體瘤表達(dá)，如血管生長因子、堿性成纖細(xì)胞生長因子和血小板源性生長因子等血管形成介導(dǎo)腫瘤產(chǎn)生新血管，利用原發(fā)腫瘤的血管的形成而轉(zhuǎn)移。理想的功能基因表達(dá)產(chǎn)物應(yīng)能誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞調(diào)亡、抑制腫瘤生長和腫瘤血管形成，對正常組織細(xì)胞無明顯毒副作用 。目前，利用白細(xì)胞介素 24（ il24）對惡性腫瘤的基因治療，是發(fā)達(dá)國家的研究熱點(diǎn)之一。 研究表明，借助腺病毒表達(dá)載體，將人白細(xì)胞介素－ 24 基因轉(zhuǎn)染腫瘤細(xì)胞，可特異性抑制腫瘤細(xì)胞生長，誘導(dǎo)其調(diào)亡，但不會影響正常細(xì) 胞?？梢哉J(rèn)為 il24是目前發(fā)現(xiàn)的唯一能即抑制腫瘤細(xì)胞生長又表達(dá)刺激免疫系統(tǒng)的蛋白基因。所以，通過比較可以證明 il24的研究有著重要的臨床意義?；蛑委煯a(chǎn)品使細(xì)胞產(chǎn)生內(nèi)源性的目的蛋白質(zhì)或多肽，產(chǎn)生特異的生物治療?；蛑委熕幬飳蚬こ痰鞍踪|(zhì)或者肽類藥物也形成嚴(yán)重的挑戰(zhàn)，用基因治療方法可代替反復(fù)使用、費(fèi)用極高的蛋白質(zhì)藥物，一次注射，可帶來長久的療效或根治。我國每年約有 第 3 頁 共 21 頁 600萬腫瘤患者，假如有百分之一的患者使用 “ 重組人白細(xì)胞介素 24 腺病毒注射液 ” ，治療一個(gè)療程，用藥 20 支，其用量為120萬支，按每支 2024元人民幣計(jì)算，國內(nèi)市場為 24 億元人民幣，國內(nèi)外市場的百分之一為 44 億元人民幣。 該項(xiàng)目是我單位獨(dú)立研究的基因治療項(xiàng)目，現(xiàn)已獨(dú)立完成了人白細(xì)胞介素－ 24 基因的克隆。正進(jìn)行重組腺病毒載體的構(gòu)建。獨(dú)立研究的 il2（ 125ser）是 XX省火炬計(jì)劃項(xiàng)目、 il18是 2024 年XX 省重大科技攻關(guān)項(xiàng)目、 gcsf 是 XX 市星火計(jì)劃項(xiàng)目、 α 2b干擾素抗病毒口含片是 2024 年 XX 省 sars 綜合防治技術(shù)研究藥物開發(fā)中標(biāo)項(xiàng)目、重組人新型溶栓酶是 2024 年 XX市科技發(fā)展計(jì)劃項(xiàng)目，其中 il2（ 125ser）獲省、市、區(qū)科技進(jìn)步獎(jiǎng)，并獲國家科技部等五部委聯(lián)合頒發(fā)的 《國家重點(diǎn)新產(chǎn)品證書》。 該項(xiàng)目的成功開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，勢必將帶動(dòng)我國整個(gè)生物高新技術(shù)的發(fā)展，并構(gòu)成一個(gè)生物高技術(shù)平臺，一個(gè)巨大的產(chǎn)業(yè)，一 第 4 頁 共 21 頁 個(gè)新的經(jīng)濟(jì)增長點(diǎn)。 二、國內(nèi)外現(xiàn)狀和發(fā)展趨勢： 經(jīng)檢索，在國內(nèi)，只檢索到軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院和蘇州大學(xué)細(xì)胞和分子生物學(xué)教研室對 il－ 24 基因的克隆及在大腸桿菌中的表達(dá)文獻(xiàn)，未發(fā) 現(xiàn)利用腺病毒介導(dǎo)人 il24基因來治療腫瘤的報(bào)道。所以，我單位研制的重組人白細(xì)胞介素 24腺病毒注射液可形成自己的知識產(chǎn)權(quán)。 目前國內(nèi)未發(fā)現(xiàn)有對 il24進(jìn)行藥物研究的單位和個(gè)人。已獨(dú)立研制成功了 il2（ 125ser）、 il1gcsf、 α 2b 干擾素抗病毒口含片、重組人新型溶栓酶等生物技術(shù)高科技成果產(chǎn)品。已對該項(xiàng)目進(jìn)行了一年多的研究，已完成人白細(xì)胞介素－ 24
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