【文章內容簡介】 苗處于研制開發(fā)階段。對于此類用于預防重大疾病的基因工程疫苗將給予支持，促進其產業(yè)化的進程。重點支持：（1）抗腫瘤疫苗 （2）抗病毒感染疫苗 （3）抗細菌感染疫苗 （4）抗寄生蟲感染疫苗 （5）新型狂犬疫苗 （6）核酸疫苗 （7）聯合疫苗 （8）口服等非注射途徑免疫的疫苗 重大疾病的基因治療基因治療是當代醫(yī)學和生物學的一個新的的研究領域，它試圖從基因水平調控細胞中的缺陷基因表達或以正?；虺C正、替代缺陷基因，達到治療基因缺陷所致的遺傳病、免疫缺陷或因癌基因的激活或抑癌基因的失活所致的腫瘤等疾病，即與基因相關的疾病。近年來，我國在惡性腫瘤、心血管疾病、神經性疾病的基因治療及其關鍵技術和產品方面均取得了一些進展，但整體水平與國際相差較大。重點支持： （1）惡性腫瘤的基因治療產品 （2）遺傳性疾病的基因治療產品 （3）神經性疾病的基因治療產品 （4）心血管疾病的基因治療產品 （5）糖尿病的基因治療產品 基因工程藥物 基因工程藥物是基因工程技術進入實際應用收效最快的一個領域，多肽激素、細胞生長因子、淋巴因子、凝血因子和酶等。在八五、九五期間，經我國有關科技人員的努力，基因工程藥物的研究與開發(fā)方面，有了較好的基礎，并初步形成一定的產業(yè)基礎，但有自主知識產權的創(chuàng)新項目少、重復研究和生產的問題比較嚴重。因此，在“十一五”期間優(yōu)先支持創(chuàng)新項目，并根據我國發(fā)病率的情況，重點支持:（1） 心腦血管疾病、腫瘤、艾滋病、血友病等重大疾病治療藥物（2） 單基因遺傳病治療藥物（3） 靶向藥物（4） 重組人血白蛋白制品單克隆抗體系列產品與檢測試劑單克隆抗體及基因工程抗體具有廣泛的用途和市場，國際上已有500多種治療和診斷用抗體投放市場，我國現已有數十種產品批準上市，但規(guī)模較小，品種不全。免疫診斷試劑是利用標記示蹤物質對抗原與抗體互相結合的特異性反應進行診斷，其應用范圍極廣，可以測定內分泌激素、蛋白質、多肽、核酸、神經遞質、細胞表面抗原等各種活性生物物質。重點支持：（1）用于肝炎、艾滋病、血吸蟲病、人禽流感、性病等傳染性疾病和腫瘤、出生缺陷等早期檢測、診斷的單克隆抗體試劑（2）食品中微生物、生物毒素、農藥獸藥殘留檢測用單克隆抗體及試劑盒（3）重大動植物疫病、轉基因生物檢測用單克隆抗體及試劑盒，造血干細胞移植的分離、純化和檢測所需的單克隆抗體系列產品（4）抗腫瘤及抗表皮生長因子單克隆抗體藥物（5）單克隆抗體規(guī)模化制備集成技術、工藝和成套設備（6）新型基因擴增(PCR)診斷試劑及檢測試劑盒和人源化/性基因工程抗體5. 核酸類藥物及反義核酸藥物寡核苷酸藥物是具有專一順序的寡核苷酸，用于阻斷有害基因的表達。其特點是具有很高的特異性。目前研制的主要有反義核酸、肽核酸、核酶。國外研制核酸類藥物品種已超過60余種。治療巨細胞病毒視網膜炎的反義核酸已批準上市。還有10多種核酸類藥物正在進行臨床試驗。我國對核酸類藥物的研究已有較好的基礎，應支持有較好前景的治療藥物，促進盡快完成臨床研究，早日投放市場。生物芯片系統生物芯片是90年代中期發(fā)展起來的一種具有劃時代意義的微量分析技術，是當今世界研究與開發(fā)的熱門話題。重點支持:（1）DNA序列分析（2）遺傳病和腫瘤的診斷（3）傳染性疾病的診斷（4）新藥開發(fā)與組份篩選新型醫(yī)藥用溶栓酶及制劑新活性蛋白及多肽類藥物醫(yī)藥用氨基酸目前醫(yī)用氨基酸大輸液配套所需進口的品種。新型抗生素采用現代生物技術，設計與改造原有抗生素性質和目前抗生素治療上存在的問題，創(chuàng)造出更加適用于臨床或具有嶄新療效的抗生素。1轉基因動、植物醫(yī)藥工程產品利用轉基因動物、植物生物反應器來生產基因藥物是一種全新的生產模式，與以往的制藥技術相比，具有不可比擬的優(yōu)越性，應給予支持。1組織工程產品在過去的幾十年中，全世界可用作移植器官數量非常缺乏，組織工程的發(fā)展，將大大的緩解這些問題。當前，首先支持組織工程中的一些構件材料，如細胞外基質、可生物降解的聚合物等。1生物技術開發(fā)天然藥物我國對中醫(yī)的研究和應用具有傳統的優(yōu)勢，對防病治病特別是疑難雜癥顯示了獨特的優(yōu)勢。為促進中藥現代化，采用新技術開發(fā)生物資源和中藥資源成為一項極其重要的工作。重點支持：（1）動植物細胞大規(guī)模培養(yǎng)生產技術及產品（2）發(fā)酵法生產名貴、緊缺藥用原料（3）動植物組織中分離提取生物活性物質原料及新藥（4）天然提取活性物質的化學修飾產物及新藥1海洋生物制取的活性物質及藥品利用生化工程等現代生物技術，開發(fā)海洋生物資源是制藥業(yè)中的新興產業(yè)。我國海洋資源豐富，可供研究開發(fā)的品種較多，為治療心腦血管病、腫瘤、腎病、病毒性肝炎等重大疾病的海洋生物新藥開發(fā)提供了條件。重點支持：（1）抗心腦血管病海洋生物新藥（2）抗病毒海洋生物新藥（3）海洋生物多種生物活性物質原料及新藥1新型高效酶制劑我國在酶工程及相關技術研究方面與國際水平接近，在規(guī)模生產方面有較強的實力，但上下游工程技術配套能力較差。通過增加酶制劑新品種，并拓展新的應用領域，是發(fā)展酶制劑產品結構調整的重要途徑。1生物分離、裝置、試劑及相關檢測試劑生物技術產品中，分離純化技術對于產品的質量、收率和成本起著越來越重要的作用。在以小分子產品為主的傳統發(fā)酵工業(yè)中，分離成本占總成本的60%左右，而現代基因工程產品中，分離純化成本高達90%。因此分離純化技術在產品產業(yè)化中起著十分重要的作用。我國醫(yī)藥、天然藥物、發(fā)酵產品、生物制品及基因工程產品中分離介質的需求每年達3000噸左右，高性能的分離介質主要依賴進口。為了扭轉這種局面，必須采取措施，取得多方支持。目前我國具備了多種分離介質的合成能力及工藝，已有一批質量達到或接近進口產品的介質，但生產能力低下。因此，適用于基因工程、細胞工程、發(fā)酵工程、天然藥物的生產、中藥活性成分等分離用的高精度、自動化、程序化、連續(xù)高效的設備和介質，如大孔樹脂等以及適用于生物制藥企業(yè)的生產裝置，是目前產業(yè)化中迫切需要解決的問題。另外，在生物技術研究、開發(fā)、生產中需要大量配套的試劑、試劑盒，目前80%的試劑均需進口，因此，應給予重視，重點支持：（1）生物、醫(yī)藥用新型高效分離介質及裝置的開發(fā)與生產（2）生物、醫(yī)藥用新型高效膜分離組件及裝置的開發(fā)與生產（3）生物、醫(yī)藥用新型高效層析介質及裝置的開發(fā)與生產（4）制備性電泳分離技術及裝置的開發(fā)與生產（5）生物、醫(yī)藥研究、生產用試劑、試劑盒的開發(fā)與生產1生物傳感器生物傳感器在醫(yī)藥工業(yè)、食品發(fā)酵工業(yè)、臨床醫(yī)療等領域應用廣泛，市場潛力很大。我國國內開發(fā)的傳感器品種少、性能不穩(wěn)定，尚未形成大批量的生產能力，不能滿足市場需求。重點支持：（1）醫(yī)療、制藥、科研用生物傳感器（2）透析生化參數聯檢、老年疾病聯檢傳感器等多功能臨床診斷用傳感器（3）氨基酸、抗生素等發(fā)酵工業(yè)過程在線優(yōu)化控制系統及多參數生物傳感器在線監(jiān)控系統（二）現代中藥中國是中醫(yī)藥王國，中藥是我國醫(yī)藥科學的特色，也是我國優(yōu)秀文化的重要組成部分，不僅為中華民族的繁衍昌盛做出了重要貢獻，而且對當今世界醫(yī)藥的發(fā)展也產生了積極影響。要正確處理好繼承與發(fā)展的關系，努力推進中藥現代化。中藥包括中藥材、中藥飲片、中藥提取物、中成藥及其加工制造裝備。中藥材資源及飲片半個世紀以來，為了保持和發(fā)展中藥材的多樣性，增加產量，提高質量及維護生態(tài)平衡，人們付出了艱辛的努力，取得了巨大成就。但是，①目前有168種植物藥材、162種動物藥材資源處于瀕危狀態(tài)，其中有幾十種是不可或缺的常用中藥材；②在藥材質量方面，存在著農藥殘留、重金屬超標，標志性成分或有效成分不合標準的現象；③藥材新品種發(fā)展緩慢?！笆晃濉逼陂g應著力解決以上問題。重點是：（1）瀕危動物藥材的生產技術及產業(yè)化如：采用人工化學合成技術，或現代生物工程技術生產犀角粉、羚羊角粉、猴棗粉等；應用現代養(yǎng)殖技術生產穿山甲、海馬、玳瑁、蛤蚧、烏稍蛇等。（2）瀕危植物藥材的生產技術及規(guī)范化種植如：采用現代栽培技術，規(guī)模生產七葉樹、三尖杉、紅豆杉、龍血樹、杜仲、厚樸、刺五加、巴戟、胡黃連、石斛、肉蓯蓉、川貝母、黃山藥、甘草及冬蟲夏草等。（3）去除農藥殘留、降低重金屬含量的技術及其中藥材產品研究去除土壤中或中藥材提取物中含有機氯的農藥、降低重金屬含量的新技術，以GAP標準，規(guī)模生產綠色（或標準化）中藥材產品。（4）提高大宗中藥材有效組分含量的先進技術及其產品如：采用良種選育或現代生物工程技術等，提高大宗中藥材有效組分含量、降低毒性物質含量，規(guī)模生產大宗優(yōu)質中藥材。（5）新藥材及其產品：從本土或外域天然產物中發(fā)現新藥材并實現產業(yè)化（6）道地中藥材的優(yōu)質種源繁育及規(guī)范化種植 （7）中藥飲片炮制技術及產業(yè)化 創(chuàng)新藥物及新品種產業(yè)化近些年來，中藥新藥的研發(fā)能力有了長足的發(fā)展，每年批準新藥的數量近百種，劑型也由傳統的丸、散、膏、丹、花、酒、露，發(fā)展為40多種劑型，初步改變了中成藥黑大粗的面貌。但是存在著：①一類新藥很少，二類新藥也不多；②涌現大量的三類新藥，其中療效突出，質量控制嚴格者少，多數產品壽命不長，市場空間不大?！笆晃濉逼陂g應針對以上問題，提倡新思路新方法，建立和健全創(chuàng)新體系，著力對天然產物的有效單體、有效組分、單味中藥及復方進行篩選和修飾，發(fā)展現代中藥化學、藥理學、制劑學，創(chuàng)制更多的高效、安全、質量穩(wěn)定可控、使用方便的新藥。本著中西醫(yī)藥優(yōu)勢互補的原則，針對常見病、多發(fā)病、致殘率高和死亡率高的疾病，尤其在心腦血管疾病、腫瘤、病毒性呼吸疾病、血液病、閉合性損傷、精神神經疾患、肝炎、糖尿病、自身免疫性疾病、肛腸疾患、老年病、婦科經、帶病及皮膚病等，創(chuàng)制更多的新藥。重點支持：（1）從中藥、天然藥物中提取的有效成分及制劑；新的中藥材及其制劑新藥；中藥材的代用品及其制劑；中藥材新的藥用部位及其制劑（已完成二期臨床試驗）。（2）從中藥、天然藥物中提取的有效部位或幾種有效部位組合物及其制劑新藥（已完成二期臨床試驗）（3）中藥復方制劑新藥：指處方經過較廣泛篩選，處方思路新穎，療效突出、質量控制嚴格的三類新藥，并已完成三期臨床試驗（4）療效確切的傳統中藥的二次開發(fā)近十年來，免煎湯劑在中國已經邁出了可喜的一步，對中藥配方顆粒的提取工藝和質量控制，在技術上奠定了良好基礎，在國內外取得了一部分市場空間。同時，中藥標準提取物的出口額也在日益增加。但是，存在的問題是：①中藥配方顆粒的制備工藝有待規(guī)范，常用品種質量控制標準有待盡快研制和通過法規(guī)批準；②在中藥標準提取物方面，由于對國外有關法規(guī)，市場需求，貿易體系了解不夠，生產技術不夠先進，所以產品的市場缺乏穩(wěn)定性。重點支持：（1）常用中藥配方顆粒（2）中藥標準提取物隨著時代的發(fā)展，傳統的劑型及生產工藝，難以滿足現代人防病治病的需要。針對國際流行劑型及中藥特點，改進中藥劑型成為普遍關注的焦點。而應用新工藝、新輔料、新設備，研制開發(fā)新劑型中藥，整體提高中藥制劑水平，確保中藥制劑質量與療效的穩(wěn)定。重點支持： （1）中藥新劑型的研究、開發(fā)及產業(yè)化如：速效劑型，緩釋、控釋制劑，新輔料，經皮給藥系統新劑型，脂質體靶向給藥劑型的研究開發(fā)及產業(yè)化等。（2）中藥提取技術與設備如：半仿生提取技術，微波提取技術，越臨界二氧化碳萃取技術，強化浸取技術，雙水相萃取技術，微粉提取技術，納米技術，動態(tài)逆流提取技術等及裝備與自動控制系統。（3）中藥分離與純化的先進技術與設備目前大部分中藥制劑采用的生產工藝主要是水醇法，其提取物一般是原生藥量的15%左右。采用新的分離、純化技術，可將提取物減少至生藥量的25%左右。有效成分損失少，生產周期短，劑型美觀，服用量少，產品質量明顯提高。如：大孔樹脂吸附技術、膜分離技術、絮凝分離技術、酶反應技術、分子蒸餾技術、超高速離心分離技術與設備。 （4）中藥制劑成型先進技術與設備，如：固體分散技術、包合技術、乳化技術、脂質體制備技術等與設備，超微粉碎技術成球與設備，微型包裹與微型成球技術及設備，制粒技術與設備等。（5）中藥質量控制先進技術與設備由于中藥特別是復方中藥成分復雜，以及作用的多靶點，確定有效成分相當困難。因此，中藥質量標準需根據自身特點，同時也要得到國際認可，提出質量控制指標，以保證中藥質量的可靠性。如：用于揮發(fā)性成分測定的氣相色譜質譜聯用儀，用于指紋圖譜測定的液相色譜質譜聯用儀，用于定量測定的高效液相色譜、毛細管電泳儀，用于成分分析的電化學陳列分析儀，用于薄層成像等的數碼薄層成像系統。中藥農藥、中藥獸藥、中藥飼料添加劑綠色產品的生產技術及產業(yè)化。（三）化學藥小分子化學藥物具有很多優(yōu)點。從全球醫(yī)藥工業(yè)態(tài)勢來看，目前乃至將來相當長的時期內，化學藥物仍將是藥品的主流。為適應我國建設創(chuàng)新型國家及和諧社會所面臨的新形勢，適應醫(yī)療制度改革的需要，更好地滿足人們的健康需求和老齡人口比例增長情況，提高生活質量。火炬計劃重點支持的范圍包括創(chuàng)新藥物，根據國家有關藥品分類辦法規(guī)定的其它類型的新藥，如抗腫瘤藥物，心腦血管疾病藥物，計劃生育藥物，傳染病防治藥物，慢性非傳染病治療藥物等；藥物生產新工藝、新技術；以及藥物安全性評價、藥代動力學特征評價、藥品質量評價技術服務體系建設等。具體來說，對于創(chuàng)新性較高的一類新藥（原料及制劑），要求完成或基本完成臨床前的工作；對于仿制類的新藥，要求必須是已批準進入臨床研究品種。創(chuàng)新藥物創(chuàng)新藥物是醫(yī)藥科技進步的靈魂，是醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展的動力。目前全世界每年有數十種新藥問世，一些老的醫(yī)藥產品不斷地被新的療效更好、毒副作用更小的藥物所取代；當前，國際上一些有實力的制藥企業(yè)在創(chuàng)新藥競爭中，不惜投入大量人力、物力和巨額資金，同時也從中獲得巨額經濟回報。為適應我國在加入世界貿易組織后化學藥品工業(yè)所面臨的新形勢，“十一五”期間火炬計劃優(yōu)先支持具有自主知識產權（包括已公開但尚未授權的專利）的新藥項目。擁有自主知識產權的未在國內外上市銷售的新藥原料及制劑包括：通過合成或半合成的方法制得的原料藥及其制劑、天然物質中提取或通過發(fā)酵提取的新的有效單體及其制劑、用拆分或