基礎(chǔ)生物學(xué)作業(yè)(完整版)
【正文】 胞內(nèi)，以糾正致病基因的缺陷而根治遺傳病。基因治療有二種形式：一是體細(xì)胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細(xì)胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。因此，不僅一些涉及血液系統(tǒng)的疾病如ADA缺乏癥、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細(xì)胞貧血、CGD等以骨髓細(xì)胞作為靶細(xì)胞，而且一些非血液系統(tǒng)疾病如苯丙酮尿癥、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細(xì)胞。如向骨髓干細(xì)胞導(dǎo)入多藥抗性基因中的mdr1基因治療的總體策略基因治療按基因操作方式分為兩類，一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進(jìn)行矯正，對缺陷基因精確地原位修復(fù)，不涉及基因組的其他任何改變。（一）目的基因的選擇和制備基因治療的首要問題是選擇用于治療疾病的目的基因。在確定欲選目的基因后，就在制備目的基因。目前已被用作載體的病毒有逆轉(zhuǎn)錄病毒、腺病毒、腺相關(guān)的病毒。（四）細(xì)胞轉(zhuǎn)染（tansfection）將目的基因?qū)氚屑?xì)胞的方法很多，大致可分為物理學(xué)方法、化學(xué)方法、融合法和病毒感染法四類。例如將TK基因?qū)隩K的靶細(xì)胞，轉(zhuǎn)錄細(xì)胞可在HAT培養(yǎng)基中生長，未轉(zhuǎn)導(dǎo)的細(xì)胞則不能在HAT培養(yǎng)基中生長。（五）外源基因的表達(dá)及檢測在篩選出轉(zhuǎn)化分子后還需要鑒定轉(zhuǎn)導(dǎo)細(xì)胞中外源基因的表達(dá)狀況。這種方法導(dǎo)入的基因在體內(nèi)穩(wěn)定表達(dá)的時間通常較短暫，運用病毒載體時，可能引起患者產(chǎn)生不良反應(yīng)，甚至發(fā)生病毒感染，因此比較危險。隨后，基因治療研究逐步擴(kuò)展到嚴(yán)重威脅人類健康的惡性腫瘤、心血管疾病、病毒感染及代謝類疾病等，其中，腫瘤以及艾滋病等病毒性疾病的基因治療研究成為目前研究的熱點。1994年又發(fā)現(xiàn)了細(xì)胞凋亡基因，它不僅能使細(xì)胞停止分裂，更能使細(xì)胞死亡。只有提高基因轉(zhuǎn)導(dǎo)的靶向性，才能實現(xiàn)治療的針對性和安全性。 四、 基因治療的發(fā)展前景展望一、基因治療發(fā)展面臨的挑戰(zhàn)基因治療的誕生和發(fā)展，為人類徹底戰(zhàn)勝疾病帶來了新的希望，但是它的進(jìn)一步發(fā)展也面臨前所未有的挑戰(zhàn)。治療基因的可調(diào)控性包括空間上的可調(diào)控性和時間上的可調(diào)控性。其次，用于基因轉(zhuǎn)移的具有一次感染能力的病毒有可能發(fā)生重組成為具有復(fù)制能力的病毒，造成持續(xù)感染。隨著一些關(guān)鍵技術(shù)的突破，21世紀(jì)基因治療將使人類徹底告別癌癥、艾滋病，用新的醫(yī)學(xué)理念和手段，從基因水平杜絕、根治一切人類疾病隱患，戰(zhàn)勝新的疾病，除此之外，還會給 人類帶來新的理念，新的科學(xué)。91(17):8302830614 、Harris JD, Gutierrez AA, Hurst HC, et al. Gene therapy for cancer using tumor_specific prodrug activation. 339(8801):1109111012 Austin EA, Huber BE. A first step in the development of gene therapy for colorectal carcinoma: cloning, sequencing, and expression 另外，由基因治療引發(fā)的其它社會和倫理道德問題也倍受關(guān)注，例如，患者在接受治療前的完全知情同意問題，那些以改善個人的某些品性為目的的增強性基因“治療”是否應(yīng)該被允許，以及何時開始或在何種情況下實施生殖細(xì)胞基因治療等。目前有關(guān)基因非編碼序列和調(diào)控序列的信息還很有限，因此選擇的余地不大。（一）理論和技術(shù)上的挑戰(zhàn)目前用于基因治療的基因還有相當(dāng)大的局限性，尤其是對大多數(shù)多基因疾病，如惡性腫瘤、糖尿病、高血壓、神經(jīng)退行性疾病的致病基因還有待闡明，這將依賴于未來功能基因組學(xué)的發(fā)展。（2）在體內(nèi)基因傳遞系統(tǒng)中共價連接抗瘤抗體和腫瘤細(xì)胞特異受體的配基，使基因在類似“生物導(dǎo)彈”作用下被送到腫瘤細(xì)胞表面。因此，當(dāng)癌基因在遺傳、免疫、內(nèi)分泌、精神等內(nèi)在因素，及生物、物理、化學(xué)、營養(yǎng)等外在因素（統(tǒng)稱致癌八大因素）觸發(fā)后開始啟動，而癌抑制基因及凋亡基因又發(fā)生突變，失去抑制癌基因的作用的時候，癌癥就發(fā)生了。通過以上講解，我們對基因治療有了一定的了解，目前比較熱點的的癌癥方式正是用基因治療的方法。而且，對病毒載體減毒的研究越來越多，病毒載體的危險性也會越來越低。常用方法有原位雜交，Northrn雜交，NRA打點雜交，免疫組織化學(xué)染色等，前幾項是檢測外源基因轉(zhuǎn)錄出的mRNA，后者則是檢測外源基因翻譯出的蛋白質(zhì)。分子生物學(xué)方法：外源基因是否真的轉(zhuǎn)入靶細(xì)胞必須用分子雜交方法進(jìn)行證實。目前較多使用的是脂質(zhì)體法。逆轉(zhuǎn)錄病
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