慢性功能性便秘治療藥物臨床試驗設(shè)計和評價的考慮-預覽頁
【正文】 乏有關(guān)慢性功能性便秘治療藥物臨床試驗的相關(guān)指南，因此，本文將結(jié)合疾病特點、新藥審評情況、國外此類治療藥物關(guān)鍵性臨床試驗的調(diào)研[89]，對慢性便秘治療藥物臨床研發(fā)的考慮要點進行初步探討，以期為研發(fā)者提供參考。 根據(jù)羅馬III標準，功能性便秘的定義為：診斷前癥狀出現(xiàn)至少6個月,近3個月癥狀有下列特點:（1）必須符合以下兩點或兩點以上:①至少25%的排便感到費力；②至少25%的排便為塊狀便或硬便；③至少25%的排便有不盡感；④至少25%的排便有肛門直腸梗阻感/阻塞感；⑤至少25%的排便需以手法幫助(如以手指幫助排便、盆底支持)；⑥每周排便3次；(2)不使用瀉劑時幾乎無松軟便；(3)沒有足夠的證據(jù)診斷IBS。 導入階段開始時應將所有正在服用的瀉藥停藥，并告知受試者試驗期間不要改變飲食習慣或生活方式。 在隨機、雙盲、對照研究期間,受試者需要以日志的形式記錄研究藥物和急救藥物，及與排便相關(guān)的信息。同時，為了支持新藥在慢性便秘治療中具有一線地位，需要證明該藥物對比臨床標準治療具有同樣或更好的獲益風險比，但選擇陽性對照藥時需采用具有確切臨床試驗證據(jù)的產(chǎn)品。這個終點綜合了一個可測量終點(自發(fā)排便的次數(shù))和一個患者對排便是否完全的定性評價。因此次要終點應評價這些方面，特別考慮包括已驗證的疾病特異性癥狀(便秘患者便秘癥狀評價表[PACSYM])和生活質(zhì)量(便秘患者生活質(zhì)量評價表[PACQOL])問卷。由于慢性便秘的治療可能需要長期給藥，因此需要提供大樣本、具有代表性的患者群體經(jīng)過足夠長時間治療的數(shù)據(jù)，以觀察長期療效和安全性。 評價重要內(nèi)在因素，如性別、年齡對藥物安全性特征的影響。 以上觀點僅代表當前認識，歡迎業(yè)界和研究者交流探討?！凹訌娐员忝氐难芯壳袑嵔鉀Q臨床迫切需要解決的問題”。19:117?39.(Lubiprostone)..(Prucalopride Succinate)
教學教案相關(guān)推薦
鄂ICP備17016276號-1